新型给药方式的药效学反应/功效/研究与开发

• 活体啮齿动物纵向体内成像(IVIS)， 啮齿动物体内成像(IVIS)
  
• 各种靶向手术技术，包括MRI引导的立体定位手术
• IHC，ELISA
• 基于RT-qPCR、NanoString的基因表达

毒理学与安全性评估

• 在小型和大型动物模型中符合GLP
• GLP配制、剂量分析及给药，包括给药装置相容性测试
• 生物分布和持久性qPCR或ddPCR、RT-qPCR、IHC、ELISA、中和抗体（nAb）、总抗体（tAb）
• 组织病理学和IHC，专业认证的临床和解剖病理学家
• 细胞因子/趋化因子分析：多重免疫分析
• 临床病理学（如临床化学、血液学、尿液分析）
• 预计第I阶段剂量的毒理学评估

关键质量属性

• 基因组和衣壳滴度
• 效能
• 安全性和可复制性载体
• 纯度和杂质
• 特性
• 稳定性

患者选择/预测性生物标记物

• 临床生物标记物（Luminex，MSD，Quanterix，ELISA）
• ELISA原始免疫测定，基于细胞的检测方法，伴随诊断
• 基因组学（包括NGS）

安全性

• PCR脱落检测
• 循环生物标记物（使用Luminex、MSD、Quanterix、ELISA等）
• 免疫原性：载体和转基因ELISpot分析
• 载体和转基因ADA分析
• 载体现场整合

靶标识别及患者选择/预测性生物标记物

• 基因表达（NanoString，NGS，PCR，单细胞测序）
• 多重细胞因子和趋化因子检测（MSD，Luminex，Quanterix）
• 免疫组织化学（IHC）
• 流式细胞计量术